Iniciativa para o cordoma pediátrico

A necessidade de pesquisa do cordoma pediátrico

Os pacientes com cordoma pediátrico não são simplesmente versões em miniatura de seus contrapartes adultos. Por exemplo, sabemos que os cordomas pediátricos e os adultos compartilham algumas características, mas o comportamento dos cordomas infantis sugere que sua biologia pode diferir de formas importantes. Entender como o cordoma pediátrico é único é fundamental para determinar se as crianças se beneficiarão das mesmas terapias que os adultos ou se são necessárias abordagens totalmente distintas.

Para responder a estas perguntas, acelerar o desenvolvimento de melhores tratamentos e melhorar os resultados para esta população de pacientes carentes, investimos em uma série de projetos de pesquisa complementares. Como resultado, nós investimos:

• Desenvolvemos e validamos 12 modelos de doenças de cordoma pediátrico e realizamos a primeira caracterização profunda da biologia do cordoma pediátrico.
• Testamos inúmeros conceitos de tratamento nesses modelos para avaliar a atividade de drogas ou combinações de drogas que demonstraram ser promissoras nos modelos de cordoma adulto. Isto inclui a triagem de todos os medicamentos aprovados (≈ 6.000) contra as linhas de células pediátricas.
• Aprendemos mais sobre a história natural do cordoma através de nossa parceria com o Instituto Nacional do Câncer (NCI), onde os cientistas estão coletando dados dos pacientes para entender melhor como o cordoma se desenvolve e cresce com o tempo, e determinar como os pacientes respondem aos vários tratamentos.
• Conectar famílias a equipes de especialistas através da clínica anual de cordoma pediátrico do NCI.
• Criou recursos específicos para pediatria e forneceu apoio personalizado às famílias para ajudar as crianças a obter os melhores cuidados e resultados possíveis.

Hoje, nosso objetivo é aproveitar esses fortes avanços iniciais para fazer progressos adicionais contra o cordoma pediátrico, com o objetivo de catalisar os ensaios clínicos que incluem este subconjunto de nossa comunidade.

Nossas prioridades atuais incluem:

• Coleta de amostras adicionais de tumores de cordoma pediátrico. O estudo de amostras tumorais é a principal maneira pela qual os pesquisadores geram idéias sobre novas maneiras de tratar o câncer, e a falta de amostras de cordoma pediátrico representa a maior barreira para o avanço desta pesquisa.
• Desenvolvimento e caracterização de novos modelos de doenças pediátricas. Enquanto as amostras tumorais facilitam a geração de novas idéias sobre como tratar o cordoma pediátrico, as linhas celulares e modelos de camundongos são fundamentais para nossa capacidade de testar essas idéias. Vamos aproveitar nossa capacidade de desenvolvimento de modelos bem-sucedidos para estabelecer, validar e analisar modelos adicionais que reflitam mais plenamente a heterogeneidade da população de acordeomas pediátricos.
• Testar medicamentos contra modelos de cordoma pediátrico. A identificação de medicamentos existentes que poderiam funcionar contra o cordoma pediátrico oferece a melhor chance de oferecer melhores opções de tratamento a curto prazo. Vamos incluir modelos de acordeoma pediátrico em experimentos de triagem de medicamentos em andamento, cujo ritmo está acelerando graças aos Laboratórios da Chordoma Foundation. Os dados gerados serão fundamentais para determinar as melhores abordagens de tratamento para crianças e projetar e justificar novos ensaios clínicos.
• Determinar se os cordomas pediátricos diferem dos cordoma adultos. Os pesquisadores estão trabalhando para criar mapas multi-camadas (análises "multi-motrizes") dos vários aspectos da biologia tumoral do cordoma, a fim de compreender os fatores que levam a esta doença. Ao incluir amostras pediátricas nestes estudos, poderemos finalmente responder à importante questão de se o cordoma pediátrico é biologicamente distinto dos cordomas em adultos, e potencialmente descobrir vulnerabilidades únicas ao alvo.
• Estudando a história natural do cordoma pediátrico. Nossa parceria com a NCI levou a que o cordoma estivesse entre os primeiros cancros a serem estudados extensivamente através de seu Estudo de História Natural de Tumores Sólidos Raros. Promoveremos e facilitaremos a participação adicional de pacientes pediátricos neste estudo, o que levará a um quadro muito mais detalhado do acordeoma pediátrico e, por fim, a um atendimento mais personalizado.