Transformando o cordoma pediátrico em uma doença curável

Avanços rápidos estão sendo feitos contra ocordoma, e estamos concentrados em garantir que os membros mais jovens de nossa comunidade se beneficiem deste progresso. Como resultado, nossa Iniciativa contra o cordoma pediátrico tem dado passos encorajadores nos últimos anos. Nós fizemos:

• Desenvolvemos e validamos 12 modelos de doenças de cordoma pediátrico e realizamos a primeira caracterização profunda da biologia do cordoma pediátrico.
• Testamos inúmeros conceitos de tratamento nesses modelos para avaliar a atividade de drogas ou combinações de drogas que demonstraram ser promissoras nos modelos de cordoma adulto. Isto inclui a triagem de todos os medicamentos aprovados (≈ 6.000) contra as linhas de células pediátricas.
• Aprendemos mais sobre a história natural do cordoma através de nossa parceria com o Instituto Nacional do Câncer (NCI), onde os cientistas estão coletando dados dos pacientes para entender melhor como o cordoma se desenvolve e cresce com o tempo, e determinar como os pacientes respondem aos vários tratamentos.
• Conectar famílias a equipes de especialistas através da clínica anual de cordoma pediátrico do NCI. (Nota: a próxima clínica está ocorrendo na semana de 24 de outubro de 2022). Para participar virtualmente ou pessoalmente, entre em contato conosco).
• Criou recursos específicos para pediatria e forneceu apoio personalizado às famílias para ajudar as crianças a obter os melhores cuidados e resultados possíveis.

Hoje, nosso objetivo é aproveitar estes fortes avanços iniciais para fazer progressos adicionais contra o cordoma pediátrico, com o objetivo de catalisar os ensaios clínicos que incluem este subconjunto de nossa comunidade.

Felizmente, uma nova doação de $1M pelos pais de um paciente com cordoma pediátrico - cujo apoio anterior ajudou a tornar possíveis nossas realizações até o momento - permitirá o próximo grande salto e melhorará as chances das crianças que enfrentam esta doença. Nos próximos cinco anos, os fundos se expandirão e aprofundarão nosso progresso, e nos permitirão fazê-lo:

• coletar amostras adicionais de tumores de cordoma pediátrico. O estudo de amostras tumorais é a principal maneira pela qual os pesquisadores geram idéias sobre novas maneiras de tratar o câncer, e a falta de amostras de cordoma pediátrico representa a maior barreira para o avanço desta pesquisa.
• Desenvolver e caracterizar novos modelos de doenças pediátricas. Enquanto as amostras tumorais facilitam a geração de novas idéias sobre como tratar o cordoma pediátrico, as linhas celulares e modelos de camundongos são fundamentais para nossa capacidade de testar essas idéias. Vamos aproveitar nossa capacidade de desenvolvimento de modelos bem-sucedidos para estabelecer, validar e analisar modelos adicionais que reflitam mais plenamente a heterogeneidade da população de acordeomas pediátricos.
• Testar medicamentos contra os modelos de cordoma pediátrico. A identificação de medicamentos existentes que poderiam funcionar contra o acordeoma pediátrico oferece a melhor chance de oferecer melhores opções de tratamento a curto prazo. Vamos incluir modelos de cordoma pediátrico em experimentos de triagem de medicamentos em andamento, cujo ritmo está acelerando graças aos Laboratórios da Chordoma Foundation. Os dados gerados serão fundamentais para determinar as melhores abordagens de tratamento para crianças e projetar e justificar novos ensaios clínicos.
• Determinar se os cordomas pediátricos diferem dos cordomas adultos. Os pesquisadores estão trabalhando para criar mapas multi-camadas (análises"multi-motrizes") dos vários aspectos da biologia tumoral do cordomaa, a fim de compreender os fatores que levam a esta doença. Ao incluir amostras pediátricas nestes estudos, poderemos finalmente responder à importante questão de se ocordoma pediátrico é biologicamente distinto dos cordomas em adultos, e potencialmente descobrir vulnerabilidades únicas ao alvo.
• Estudar a história natural do cordoma pediátrico. Nossa parceria com a NCI levou a que o cordoma estivesse entre os primeiros cancros a serem estudados extensivamente através de seu Estudo de História Natural de Tumores Sólidos Raros. Promoveremos e facilitaremos a participação adicional de pacientes pediátricos neste estudo, o que levará a um quadro muito mais detalhado do cordoma pediátrico e, por fim, a um atendimento mais personalizado.

Somos gratos por este extraordinário presente recente, que irá acelerar o desenvolvimento de melhores tratamentos para o cordoma pediátrico.

Nós também precisamos de você!

O novo investimento de US$ 1 milhão representa uma parte do financiamento necessário nos próximos anos para maximizar o progresso contra o cordoma pediátrico. Para inspirar contribuições adicionais a este esforço, o doador destinou $237.500 dos $1M como uma oportunidade de doação correspondente. Para alavancar esses fundos correspondentes hoje, você pode:

1. Fazer uma doação para garantir melhores tratamentos e resultados para os pacientes com cordoma pediátrico. Eis o que seu apoio poderia fazer:

• $50 fornece suprimentos de laboratório para a pesquisa do cordoma pediátrico

  $100 paga por um kit de teste para um experimento de cordoma pediátrico

  $250 compra um medicamento para testar em células de cordoma pediátrico

  $500 financia um projeto de pesquisa de cordoma pediátrico por um dia

  US$ 2.500 financia um projeto de pesquisa de cordoma pediátrico por uma semana

2. Criar uma campanha de arrecadação de fundos para apoiar a pesquisa do cordoma pediátrico. Somos gratos às seguintes famílias, cujas campanhas de arrecadação de fundos em andamento estão fazendo uma grande diferença para crianças comcordoma: Dawson's Circle of Hope, The Drew Barker-Wright Charity, Noah's Legacy Day, Riccomini Pub Crawl, e o Sloane Swanton Research Fund.

Juntos, podemos encontrar melhores tratamentos e dar esperança às crianças e famílias que enfrentam a doença hoje.