Foto: Participantes do Workshop Internacional de Pesquisa sobre Cordoma deste ano
Um número recorde de mais de 230 pesquisadores, médicos, pacientes e familiares de todo o mundo se juntaram a nós em Boston para o Workshop Internacional de Pesquisa sobre Cordoma e a Conferência da Comunidade, realizados consecutivamente este ano.
Em ambos os eventos, o ritmo acelerado do progresso e a força crescente da nossa comunidade foram palpáveis.
No Workshop de Pesquisa, médicos e cientistas de 16 países e de uma ampla variedade de disciplinas se reuniram para aprofundar nossa compreensão sobre o cordoma e impulsionar nossos esforços coletivos para melhorar o atendimento aos pacientes e seus resultados clínicos. Novas descobertas foram apresentadas em mais de 80 palestras e apresentações de pôsteres, incluindo mais de 30 de nossos beneficiários. Vários temas-chave se destacaram, conforme resumido abaixo.
Na Conferência da Comunidade, os participantes conheceram as implicações dessas descobertas para o futuro do tratamento do cordoma, enquanto sessões sobre sobrevivência, participação em pesquisas, captação de recursos e conexão entre pares reforçaram um ponto central do nosso Plano Estratégico:todos têm um papelno avanço da pesquisa e na melhoria do atendimento às pessoas afetadas pelo cordoma.
Ao longo dos dois eventos, as perspectivas dos pacientes ajudaram a moldar as conversas, e celebramos as contribuições extraordinárias de indivíduos — pesquisadores, voluntários, filantropos e defensores — que causaram um impacto enorme em nossa missão comum.
Saímos de Boston revigorados ao ver o quanto nossa comunidade cresceu em força e capacidade, e ainda mais confiantes em relação ao que podemos enfrentar a seguir. Somos gratos a todos que participaram e estamos animados para continuar avançando juntos.
Por fim, agradecemos aos patrocinadores dos eventos:Mass General Brigham Cancer Institute,Brown University Neurosurgery Foundation,Cedars-Sinai,Icotec,Northwell Health,NYU Langone Health ePenn Medicine de Oncologia de Radiação.
Temas principais de nossas conferências de 2026
- Subtipagem tumoral mais detalhada
Resultados de vários grupos revelaram padrões biológicos que distinguem alguns cordomas de outros e que estão associados a melhores ou piores resultados para os pacientes. Por exemplo, vários estudos apontaram diferenças-chave entre tumores de cordoma que contêm um número alto ou baixo de células imunes. Essas descobertas podem possibilitar abordagens terapêuticas mais personalizadas e maior confiança no prognóstico. São necessárias mais pesquisas para compreender melhor como essas diferenças afetam o comportamento do tumor e para testar abordagens terapêuticas voltadas para a biologia de cada subtipo.
- Resultados encorajadores de ensaios clínicos
Resultados provisórios do ensaio clínico em andamentocom pembrolizumabe mais pemetrexed, que estamos apoiando, sugerem que a combinação é bem tolerada e que os tumores apresentaram resposta na maioria dos pacientes tratados até o momento. Também foi observada redução do tumor em quase metade dos pacientes do estudo com cetuximabe, concluído recentemente, o que reforça as evidências crescentes de que alguns pacientes com cordoma se beneficiam dos inibidores de EGFR. São necessárias mais pesquisas para entender quais pacientes têm maior probabilidade de se beneficiar.
- Aumentando a viabilidade do desenvolvimento clínico de medicamentos para o cordoma
Vários estudos mostraram resultados consistentes para pacientes com cordoma tratados com diversas terapias medicamentosas em diferentes instituições, fornecendo uma sólida referência histórica para a avaliação de tratamentos futuros. As discussões se concentraram em planos para um ensaio de plataforma que otimize a avaliação terapêutica e um estudo prospectivo com controle externo que poderia reduzir a necessidade de randomização. É importante ressaltar que representantes da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos ofereceram insights valiosos sobre as evidências necessárias para a aprovação de medicamentos em cânceres ultrarraros, como o cordoma, e sobre oportunidades de colaboração com os órgãos reguladores para resolver questões pendentes.
- Impulso na descoberta de medicamentos para a braquiúria
Após anos de esforços de vários grupos, a empresa X-Chem apresentou o primeiro composto capaz de se ligar à braquiúria com afinidade submicromolar — um marco fundamental que abre as portas para vários tipos de medicamentos antes fora de alcance. Em Boston, reconhecemos essa conquista notável com o prêmio inaugural do nossoTBXT Challenge, que está em andamento. Outros grupos compartilharam avanços encorajadores em diferentes abordagens para atingir a braquiúria, sugerindo que múltiplas modalidades de tratamento podem estar em breve ao nosso alcance. Novas descobertas também apontaram maneiras de atingir a braquiúria indiretamente, oferecendo caminhos alternativos ou complementares para explorar essa vulnerabilidade-chave do cordoma.
- Oportunidades emergentes para atingir a superfície celular do cordoma
Pesquisadores relataram resultados preliminares de vários estudos em andamento que identificam proteínas na superfície das células do cordoma que poderiam ser alvo de novas e poderosas abordagens terapêuticas, como conjugados de anticorpos e fármacos, células imunológicas modificadas e radioligantes. Também foram apresentadas abordagens promissoras para atingir fragmentos da proteína braquiúria exibidos na superfície celular. Para dar continuidade a esse progresso, anunciamos uma futura oportunidade de financiamento conjunto coma The Mark Foundation for Cancer Research para identificar e validar alvos de superfície e desenvolver o conhecimento e os recursos necessários para levar essas terapias ao tratamento do cordoma; mais detalhes estarão disponíveis em breve.
- Novas descobertas abrindo caminho para a imunoterapia do cordoma
Sete pesquisadores apoiados por nosso programa conjunto de bolsas de imunoterapia translacional com oCancer Research Institute compartilharam descobertas que ajudam a estabelecer as bases para a aplicação da imunoterapia no cordoma. Além de identificarem alvos potenciais para imunoterapia na superfície celular, eles esclareceram as barreiras que devem ser superadas para que essas terapias funcionem. Em particular, vários grupos descobriram que o tecido fibroso dentro dos tumores impede que as células imunológicas alcancem as células tumorais e exploraram como isso ocorre e como essa barreira poderia ser superada. Outros revelaram como o panorama imunológico nos cordomas se altera em resposta à terapia e compartilharam pistas iniciais sobre quais pacientes podem ter maior probabilidade de se beneficiar da imunoterapia.
- Melhorias contínuas no tratamento
Os médicos compartilharam avanços em cirurgia, radioterapia e imagens que estão melhorando os resultados dos pacientes, ao mesmo tempo em que identificaram limitações remanescentes e questões que precisam ser abordadas por meio de pesquisas futuras. Foram discutidos planos para gerar as evidências necessárias a partir de pacientes tratados em diversos centros; esse é um esforço fundamental que estamos buscando como parte de nossoPlano Estratégico. A discussão também se concentrou nasdiretrizes de tratamento recentementeatualizadas para o cordoma primário localizado e nos tópicos a serem abordados nas diretrizes planejadas para a doença de recorrência e avançada.
Destaques fotográficos (Ben Resnik Photography):
