Este momento decisivo
Duas décadas de progresso contínuo — impulsionado por pacientes e seus familiares, profissionais de saúde, pesquisadores, doadores e parceiros — nos trouxeram a um momento de oportunidades sem precedentes.
Os avanços na cirurgia e na radioterapia estão ajudando os pacientes a viver mais tempo com melhor qualidade de vida. As primeiras terapias medicamentosas eficazes estão oferecendo opções a pacientes com doença avançada que antes não tinham nenhuma. E uma compreensão cada vez mais profunda da biologia do cordoma, combinada com novas modalidades de tratamento, está abrindo caminho para tratamentos mais precisos e potentes — incluindo aqueles que têm como alvo a vulnerabilidade característica do cordoma, a braquiúria.
Ao mesmo tempo, criamos capacidades de pesquisa, comoo CF Labs, que possibilitam um novo nível de progresso rumo a melhores tratamentos; desenvolvemos a capacidade de alcançar e atender pacientes e famílias em todo o mundo; e construímos a solidez organizacional necessária para enfrentar desafios ainda maiores no futuro. Os rápidos avanços tecnológicos, especialmente em IA, estão expandindo ainda mais o que é possível.
Como resultado, agora podemos vislumbrar com credibilidade um futuro com tratamentos mais eficazes, cuidados cada vez mais personalizados e melhores resultados para os pacientes. Para muitos, o cordoma poderá se tornar uma doença crônica controlável; para um número crescente, poderá ser totalmente superado.
Concretizar esse potencial exigirá um foco estratégico claro, novas iniciativas e um investimento conjunto de tempo, energia e recursos. Elaborado com contribuições de toda a nossa comunidade, nosso Plano Estratégico 2030 concentra nossos esforços coletivos emtrês prioridades ambiciosas que nos aproximam de um futuro em que cada paciente possa superar o cordoma e viver bem.
O Caminho a Seguir: Nossas Três Prioridades Estratégicas
De 2026 a 2030, daremos continuidade à próxima fase de nossa missão, concentrando-nos nas seguintesprioridades:
Otimizar o atendimento e o apoio
Ajudar mais pacientes a se beneficiarem plenamente dos mais recentes avanços médicos e a alcançarem melhores resultados de saúde, melhorando o acesso a cuidados baseados em evidências e possibilitando uma melhoria mais rápida desses cuidados.
Oferecer tratamentos melhores
Duplicar o número de terapias medicamentosas eficazes para o cordoma, ao mesmo tempo em que abre caminho para terapias de última geração ainda mais potentes e para os primeiros medicamentos aprovados para o cordoma.
Alcance um novo nível de impacto
Enfrentar desafios maiores e impulsionar mais progresso, promovendo uma maior participação da nossa comunidade e ampliando a escala de investimento em nossa missão.
Prioridade 1
Otimizar o atendimento e o apoio
Nosso trabalho até o momento contribuiu para a melhoria dos resultados de saúde, da qualidade de vida e da tranquilidade de milhares de pacientes e cuidadores, ao mesmo tempo em que desenvolveu o conhecimento, as capacidades e os relacionamentos necessários para enfrentar os desafios remanescentes que nossa comunidade ainda enfrenta.
No entanto, ainda existem barreiras que impedem muitos pacientes de receberem os cuidados e o apoio de que precisam, e dados médicos fragmentados e de difícil acesso limitam a capacidade dos médicos de aprender e aprimorar suas práticas com base na experiência clínica real.
Até 2030, vamos enfrentar essas barreiras em duas frentes: melhorando o acesso a cuidados baseados em evidências e construindo a infraestrutura necessária para a melhoria contínua dos cuidados.
Expanda cada título abaixo para obter detalhes sobre como vamos buscar esses objetivos:
Principais resultados da Prioridade 1
Diretrizes de tratamento atualizadas que abrangem todos os estágios da doença.
Melhor atendimento a mais pacientes em todo o mundo por meio de um acompanhamento aprimorado dos pacientes, novas conferências multidisciplinares periódicas de tumores, uma rede ampliada de profissionais de saúde especializados no acompanhamento de sobreviventes e recursos educacionais mais localizados.
Novas ferramentas para permitir um aprendizado mais rápido a partir do atendimento ao paciente.
Prioridade 2
Oferecer tratamentos melhores
A necessidade médica mais urgente para pacientes com cordoma são terapias medicamentosas eficazes para a doença que já não pode mais ser controlada por cirurgia ou radioterapia. Nosso trabalho até o momento resultou nos primeiros medicamentos que proporcionam benefícios significativos a alguns pacientes com doença avançada, além de um crescente portfólio de terapias medicamentosas cada vez mais promissoras no horizonte. Isso também criou um ecossistema de pesquisa sobre o cordoma que possibilita um rápido progresso, com centenas de pesquisadores e empresas contribuindo atualmente para a área, uma cultura de colaboração e uma ampla infraestrutura de apoio à pesquisa, incluindoa CF Labs, que aumentou drasticamente a velocidade, a eficiência e a viabilidade do desenvolvimento de terapias para o cordoma.
No entanto, ainda há necessidade urgente de terapias melhores para proporcionar maiores benefícios a mais pacientes por um período mais longo.
Felizmente, graças aos marcos alcançados até o momento e à convergência de tecnologias emergentes de descoberta de medicamentos e modalidades terapêuticas, existem agora oportunidades significativas para oferecer opções de tratamento visivelmente melhores em um prazo que possa beneficiar os pacientes vivos hoje. Até 2030, nossa meta é ter pelo menos três novos tratamentos que superem os disponíveis atualmente, ao mesmo tempo em que lançamos as bases para tratamentos ainda mais eficazes no futuro.
Alcançaremos isso levando os primeiros medicamentos direcionados à braquiúria ao desenvolvimento clínico, aplicando novas abordagens terapêuticas promissoras com maior potencial do que as identificadas até o momento e construindo a infraestrutura regulatória e clínica necessária para levar o primeiro medicamento aprovado para o cordoma aos pacientes.
Expanda cada título abaixo para obter detalhes sobre como vamos buscar esses objetivos:
Principais resultados da Prioridade 2
Pelo menos três programasde descoberta de medicamentos relacionados à braquiúria estão prontos para entrar na fase de desenvolvimento clínico, e o primeiro paciente já recebeu a dose em um ensaio clínico voltado para a braquiúria.
Dez novas terapias entram em ensaios clínicos, tendo sido comprovada a validade do conceito clínico para pelo menos três delas.
Criado o caminho para o primeiro medicamento aprovado para o cordoma: foi lançado um estudo de plataforma, foram obtidas orientações regulatórias e foi viabilizado o primeiro estudo de registro para o cordoma.
Prioridade 3
Alcance um novo nível de impacto
O progresso que buscamos impulsionar até 2030 — aprimorar significativamente os serviços prestados aos pacientes, melhorar o atendimento com maior rapidez, disponibilizar novas terapias eficazes e levar os primeiros medicamentos direcionados à proteína braquiúria para ensaios clínicos — criará um nível de benefício totalmente novo para as pessoas afetadas pelo cordoma. Isso também exigirá um novo nível de participação em pesquisa e filantropia por parte da comunidade de cordoma, além da mobilização de recursos significativamente maiores provenientes de diversas fontes.
Para atender a essas necessidades, nos próximos anos trabalharemos para promover maior autonomia dos pacientes, ao mesmo tempo em que dobraremos o investimento em nossa missão.
Expanda cada título abaixo para obter detalhes sobre como vamos buscar esses objetivos:
Principais resultados da Prioridade 3
Mais pacientes se envolveram em doações ou campanhas de arrecadação de fundos — chegando a 700 por ano.
Inscrever 300 pacientes em pesquisas por meio do nosso Registro de Pacientes, do Biobanco e dos ensaios clínicos.
Os gastos anuais chegam a US$ 12 milhões, além de uma média de US$ 2 milhões em recursos adicionais mobilizados junto a organizações parceiras.
Transformemos nossa visão comum em realidade
O progresso depende de todos em nossa comunidade! Cada pessoa afetada pelo cordoma traz recursos, experiências e pontos fortes que são essenciais para o nosso progresso coletivo. Conte-nos como você gostaria de participar, e nós o colocaremos em contato com oportunidades que se adequem aos seus interesses e à sua situação.
Executando com sucesso
Este plano representa um aumento significativo no escopo e na complexidade do nosso trabalho. Para torná-lo realidade, precisaremos atingir um novo nível de escala e capacidade, ao mesmo tempo em que mantemos e aprofundamos as qualidades que têm sido fundamentais para o nosso sucesso: eficiência, agilidade, determinação e profundo cuidado com nossos públicos-alvo.
No que diz respeitoà equipe, ampliaremos nossa capacidade, expertise e liderança por meio de novas funções essenciais na equipe, consultores e membros voluntários do Conselho e assessores. Também avançaremos em direção a uma integração mais estreita entre serviços aos pacientes, pesquisa, comunicação e captação de recursos, fortalecendo a colaboração multifuncional e desenvolvendo capacidades nessas áreas de forma conjunta.
Operacionalmente, continuaremos a aprimorar nossa forma de trabalhar para alcançar uma eficiência cada vez maior. Em particular, aproveitaremos ao máximo a tecnologia, incluindo IA autônoma, para ampliar a capacidade da equipe e permitir que os funcionários se concentrem nas atividades que geram o maior impacto. Além disso, manteremos rigorosamente o foco em nossas principais prioridades, acompanhando regularmente o progresso em relação às metas para 2030 e aos objetivos anuais, ajustando a alocação de esforços e recursos conforme necessário para permanecer dentro do planejado.
À medida que executarmos esse plano, divulgaremos o progresso aqui. Você também podese inscrever em nossa newsletter para receber atualizações regulares!
O que vamos desbloquear
Se conseguirmos cumprir esse plano, a experiência de lidar com o cordoma terá mudado significativamente até 2030. Mais pacientes receberão atendimento de alta qualidade, baseado emdiretrizes atualizadas e apoiado por um conjunto mais abrangente derecursos e serviços. Aqueles cujos tumores recidivarem ou se espalharem terão um conjunto mais robusto deopções de terapias medicamentosas. Todas as pessoas afetadas por essa doença poderão olhar para o futuro com mais esperança, sabendo que as modalidades terapêuticas e tecnologias mais avançadas estão sendo empregadas para criar opções de tratamento ainda mais eficazes, incluindo aquelas direcionadas à braquiúria.
Os marcos que alcançaremos até 2030 também servirão de trampolim para um progresso ainda maior no futuro. Um ensaio de plataforma totalmente implementado trará à pesquisa clínica um nível comparável de agilidade, velocidade e eficiência que a CF Labs trouxe à pesquisa pré-clínica. Combinado com a clareza regulatória que alcançarmos, isso abrirá caminho para as primeiras aprovações de medicamentos para o cordoma e fornecerá o incentivo necessário para motivar investimentos mais substanciais da indústria — chegando no momento certo para viabilizar o financiamento necessário para o desenvolvimento clínico de medicamentos emergentes direcionados à braquiúria. Os novos conhecimentos gerados sobre o cordoma abrirão as portas para a aplicação de modalidades terapêuticas emergentes e provavelmente apontarão para novas formas, mais personalizadas, de orientar o uso da Terapia sistêmica.
Os novos conhecimentos, as capacidades ampliadas e a base de apoio mais ampla desenvolvidos pela implementação deste plano nos posicionarão para impulsionar o progresso em uma escala e ritmo que antes eram apenas um sonho para nossa comunidade. E, juntos, chegaremos muito mais perto de nossa visão de um futuro em que todas as pessoas afetadas pelo cordoma possam superar a doença e viver bem.