Estamos felizes em compartilhar que nossa equipe de pesquisa identificou recentemente duas novas opções terapêuticas potenciais para os pacientes com cordoma: Uma é a gemcitabina, uma droga amplamente utilizada e de baixo custo para o câncer, e a outra é uma classe de drogas chamadas inibidores de ATR, que estão atualmente em desenvolvimento clínico.
Estes dois conceitos exploram um fenômeno chamado estresse de replicação, que parece ser predominante no cordoma. O estresse de replicação ocorre quando o DNA em uma célula está sendo copiado, ou replicado, e encontra um "estresse" que pode comprometer este processo e levar a danos no DNA. Dicas para a hipótese de estresse de replicação no cordoma vieram de pesquisadores do Centro Nacional de Doenças Tumorais na Alemanha; de nossos bolsistas e colaboradores do Broad Institute of MIT e Harvard; e de um membro de nosso Medical Advisory Board (MAB), Greg Cote, MD, PhD, do Massachusetts General Hospital.
Através dos Laboratórios Chordoma Foundation e nosso Programa de Triagem de Drogas, pudemos gerar rapidamente dados em células de cordoma e modelos de camundongos. Nossos resultados mostram que em ratos, em muitos casos os inibidores de gemcitabina e ATR são de fato eficazes para retardar o crescimento do tumor de cordoma ou mesmo - em alguns casos - causando o desaparecimento completo dos tumores. De fato, a gemcitabina induziu a contração mais significativa dos tumores de acordeoma entre os mais de 80 medicamentos testados até o momento. Como resultado destes dados convincentes, nosso MAB recentemente endossou ambos os conceitos para testes clínicos.
Como a gemcitabina já está aprovada para outros tipos de câncer, os pacientes com cordoma que necessitam de terapia sistêmica e seus oncologistas poderiam considerá-la como uma opção fora do rótulo. (Contate seu médico ou um Patient Navigator com perguntas sobre as opções de terapia medicamentosa. E se você for um paciente a quem foi prescrito gemcitabine, adoraríamos saber como está indo).
Embora os inibidores ATR ainda não sejam aprovados pela FDA para nenhum tipo de tumor, vários estão atualmente em testes clínicos e estamos agora trabalhando para criar oportunidades para pacientes com cordoma participarem de tal estudo - seja expandindo um estudo existente para incluir pacientes com cordoma ou abrindo um novo estudo especificamente para o cordoma.
Ambos os conceitos serão submetidos a mais testes pré-clínicos nos Laboratórios da Chordoma Foundation para determinar quais pacientes podem ser os mais beneficiados e se as terapias combinadas poderiam maximizar a eficácia desta abordagem.
O estresse da replicação é uma história em evolução no cordoma. Em um pôster na reunião anual da Associação Americana de Pesquisa do Câncer (AACR) esta semana, compartilhamos o que aprendemos até agora, incluindo nossa lógica mecanicista e pré-clínica para explorá-la terapeuticamente. Estamos explorando melhor a hipótese em colaboração com o Dr. Cote e Lee Zou, PhD, especialista em replicação de DNA na Faculdade de Medicina da Universidade Duke.
Somos gratos aos doadores do Chordoma Foundation Labs e ao nosso Programa de Triagem de Drogas por possibilitar estas novas descobertas, e por apoiar nosso crescente pipeline de conceitos terapêuticos promissores que estão avançando para a clínica mais rapidamente do que nunca.
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Em 31 de outubro, nosso Diretor Executivo, Josh Sommer, e nossa Diretora de Serviços aos Pacientes, Shannon Lozinsky, realizarão um webinar Ask Me Anything (AMA). Traga suas perguntas sobre a pesquisa de cordoma, terapias emergentes, como navegar pela experiência do paciente, nossos programas e planos futuros, oportunidades de se envolver com nossa missão e muito mais.