Durante quase duas décadas, nos concentramos em remover sistematicamente os obstáculos que normalmente bloqueiam os avanços da pesquisa e do tratamento de doenças raras como o cordoma. Agora estamos vendo nossos esforços constantes começarem a virar uma bola de neve: em 2025, vimos mais resultados tangíveis do compromisso coletivo dessa comunidade do que em qualquer outro ano de nossa história.
Somente neste ano:
Três estudos clínicos apoiados pela FC foram lançados e/ou concluíram o registro, incluindo os testes de cetuximabe, ERAS-601 e PYX-201. Também investimos em projetos para ajudar a simplificar e moldar futuros ensaios. E expandimos nosso Programa de Assistência a Estudos Clínicos para pacientes fora dos EUA pela primeira vez.
Lançamos o TBXT Challenge, um concurso de prêmios para estimular a aplicação de abordagens e tecnologias de ponta para a descoberta de medicamentos voltados para a braquiúria (TBXT), a característica definidora e a principal vulnerabilidade do cordoma.
O trabalho pré-clínico apoiado pela FC no MD Anderson Cancer Center levou a uma descoberta que abre as portas para várias abordagens de imunoterapia direcionadas à braquiterapia , sendo que a primeira delas está agora se encaminhando para um teste clínico em 2026, graças a um importante subsídio do NIH.
Os Chordoma Foundation Labs continuaram a servir como um acelerador para a pesquisa translacional e a descoberta de medicamentos. Este ano, os cientistas do CF Labs testaram medicamentos que representam 25 novos conceitos terapêuticos, avançaram vários deles em estudos com animais e compartilharam conjuntos de dados abertamente por meio de plataformas como o Figshare para que pesquisadores de todos os lugares possam aproveitar o que foi aprendido. Paralelamente, testamos mais de 800 novos compostos gerados internamente e por colaboradores com o objetivo de atingir a braquiterapia.
Para descobrir novas oportunidades terapêuticas e melhorar nossa capacidade de personalizar tratamentos para pacientes individuais, investimos mais de US$ 1,5 milhão este ano em importantes projetos de pesquisa em sete instituições de quatro países.
Juntamente com o progresso da pesquisa, fortalecemos a forma como apoiamos pacientes e cuidadores. Novidades deste ano: planos de cuidados personalizados para sobreviventes, quatro Chordoma Community Days presenciais e webinars educacionais sobre tópicos como nutrição e defesa pessoal. Também continuamos a expandir nossos recursos internacionais, ajudando os pacientes a obter melhores resultados onde quer que vivam e convidando mais pessoas do mundo todo a contribuir com a nossa missão compartilhada.
Com base nesses avanços, um progresso ainda mais rápido e significativo é possível em 2026 e nos anos seguintes. Alguns dos objetivos que esperamos alcançar juntos no próximo ano incluem:
Iniciar novos ensaios clínicos para testar terapias que recentemente apresentaram resultados pré-clínicos sólidos, trazendo mais opções de tratamento para mais perto dos pacientes
Construir uma infraestrutura que tornará os futuros ensaios clínicos mais rápidos e eficientes
Avançar na pesquisa que orientará o desenvolvimento de imunoterapias direcionadas à braquiúria
Descobrir como os tumores de cordoma evitam o sistema imunológico e testar abordagens de ponta projetadas para superar essas defesas
Sabemos que será necessário um novo nível de participação e investimento para aproveitar todas essas oportunidades e as novas que surgirem, mas também temos toda a confiança de que essa comunidade - pacientes e entes queridos que se recusam a aceitar o status quo, doadores que apoiam a ciência desafiadora, mas gratificante, e clínicos e pesquisadores de todo o mundo que também fizeram da solução do cordoma parte de sua missão - continuará a se mobilizar.
Se você estiver em condições de fazer uma doação de fim de ano de qualquer tamanho, agradeceríamos muito a sua parceria.
Obrigado por estar conosco!