Foto: Dimitrios, paciente com cordoma, e seu pai Theodore visitando o CF Labs este ano
De resultados encorajadores de ensaios clínicos a descobertas em nosso laboratório e investimentos recordes na pesquisa do cordoma, este ano trouxe avanços notáveis em várias frentes, levando a pontos de virada cruciais em nossa busca por melhores tratamentos. À medida que o ano se aproxima do fim, somos profundamente gratos aos muitos pacientes, doadores e parceiros de pesquisa que estão possibilitando um progresso tangível e cada vez mais rápido contra essa doença.
Algumas das principais conquistas que obtivemos juntos em 2024 incluem:
Três estudos clínicos que viabilizamos produziram resultados encorajadores, potencialmente abrindo a porta para novas opções de tratamento para pacientes cujos tumores progridem após a cirurgia e a radiação, e demonstrando o impacto tangível dos investimentos em pesquisa. Esses estudos incluem ensaios de pemetrexed, afatinib e ERAS-601 + cetuximab.
Apoiamos o lançamento de um novo estudo que testa a combinação de pemetrexede e pembrolizumabe, que recentemente começou a ser registrado.
Expandimos nosso Programa de Assistência a Estudos Clínicos para ajudar a superar as barreiras financeiras para que os pacientes participem de qualquer estudo aprovado por nosso Conselho Médico Consultivo e renovamos nossa lista de terapia medicamentosa para facilitar a localização de estudos.
Gerou fundamentação no CF Labs para vários novos conceitos terapêuticos, que agora estamos trabalhando para levar a testes clínicos, e recebemos reconhecimento pela pesquisa do laboratório na principal conferência mundial sobre sarcoma.
Desenvolvemos um conjunto de recursos no CF Labs necessários para possibilitar o desenvolvimento de medicamentos direcionados ao TBXT (também conhecido como braquiúria, a principal vulnerabilidade do cordoma), aumentando consideravelmente a viabilidade de as empresas investirem nesse importante alvo.
Investiu mais de US$ 2 milhões em projetos para expandir o pipeline de novas oportunidades terapêuticas para o cordoma. Os objetivos incluem: identificar novas maneiras de explorar a dependência do cordoma em relação ao TBXT, identificar alvos para tratamentos direcionados a moléculas na superfície celular e descobrir estratégias de tratamento mais personalizadas.
Juntos, esses marcos criam oportunidades sem precedentes para que os pacientes com cordoma se beneficiem de mais e melhores opções de tratamento. Para que essas oportunidades se concretizem, nossas principais prioridades em 2025 incluem:
Maximizar a eficácia dos medicamentos que recentemente demonstraram atividade em ensaios clínicos , estudando maneiras de prever quais pacientes têm maior probabilidade de se beneficiar desses medicamentos e buscando sistematicamente combinações de medicamentos que possam melhorar ou ampliar sua eficácia.
Iniciar mais ensaios clínicos testando conceitos terapêuticos promissores recentemente validados no CF Labs e investir na infraestrutura necessária para aumentar a viabilidade e a velocidade dos ensaios de cordoma no futuro.
Acelerar o desenvolvimento de medicamentos TBXT , oferecendo novos incentivos financeiros às empresas e estabelecendo parcerias com mais delas para testar compostos emergentes nos Laboratórios de FC.
Traduzir rapidamente as descobertas de subsídios financiados recentemente , incluindo novas estratégias terapêuticas, métodos para combater a resistência à terapia e oportunidades para melhorar o atendimento por meio da personalização do tratamento.
Agradecemos a todos que estão conosco em nossa missão urgente e esperamos ansiosamente continuar avançando juntos no próximo ano.
Se você ainda não contribuiu este ano, esperamos que considere fazer uma doação de fim de ano para que nenhuma terapia promissora deixe de ser explorada e nenhuma oportunidade seja perdida em nossa busca urgente por melhores tratamentos. Seu apoio é profundamente apreciado e é uma grande fonte de esperança para muitos em nossa comunidade.