Em uma atualização empolgante, nossos bolsistas do Broad Institute of MIT e Harvard lançaram uma pré-impressão apresentando a mais completa compreensão das vulnerabilidades genéticas do cordoma até o momento. O trabalho, co-autorizado por pesquisadores da Chordoma Foundation, é o resultado de uma parceria de descoberta que embarcamos com pesquisadores da Broad em 2016 para mapear todos os genes essenciais para o crescimento desenfreado das células do cordoma. O objetivo era descobrir sistematicamente novas hipóteses terapêuticas para esta doença, o que poderia levar a tratamentos mais eficazes.(Em 2019, este projeto argumentou de forma convincente que brachyury é o principal calcanhar de Aquiles do cordoma).
A nova pré-impressão revela uma série de alvos terapêuticos potenciais para o cordoma, que os pesquisadores agora podem acompanhar para determinar se eles podem ser traduzidos em tratamentos para os pacientes.
É importante ressaltar que as terapias relacionadas a um novo alvo que os grandes cientistas identificaram nas células do cordoma - chamado SHP2 (pronunciado "ship-two"), que regula múltiplos processos de condução do câncer - estão imediatamente disponíveis para pacientes com cordoma com doença avançada. Como mostrado no documento, implantamos nosso Programa de Triagem de Drogas para avaliar drogas visando SHP2 em modelos de camundongos, onde observamos forte atividade antitumoral - de fato, os inibidores SHP2 parecem estar entre os melhores conceitos que vimos dos 75+ que testamos ao longo dos anos. Estes dados já foram revisados por nossos Conselhos Médico e Científico, que aprovaram a avaliação do conceito de inibidor SHP2 em pacientes com cordoma. Estes medicamentos estão disponíveis para certos pacientes hoje em dia através de ensaios clínicos contínuos do inibidor SHP2 (alguns dos quais estão abertos a pacientes com cordoma) ou uso compassivo.
Os pacientes com cordoma que necessitam de uma opção de terapia sistêmica são encorajados a discutir os inibidores de SHP2 com seus fornecedores. Quando pacientes com cordoma se inscrevem em ensaios clínicos com inibidores de SHP2, podem ser coletados dados clínicos que poderiam fortalecer o caso para futuros ensaios para avaliar os inibidores de SHP2 no cordoma. (Se você for um paciente ou cuidador com perguntas sobre opções de tratamento, incluindo ensaios clínicos, procure nossos Navegadores de Pacientes para suporte personalizado).
"Os pacientes com cordoma precisam urgentemente de melhores opções de tratamento uma vez que a cirurgia e a radiação não são mais apropriadas, e estamos entusiasmados que nossa parceria de longa data com a Chordoma Foundation tenha resultado em idéias totalmente novas sobre como combater esta doença", diz Stuart Schreiber, PhD, renomado professor de Harvard e membro fundador do Broad Institute, que liderou este trabalho junto com o cientista sênior Tanaz Sharifina, PhD. "Será emocionante explorar mais a fundo estas descobertas e vê-las traduzidas em melhores opções de tratamento para os pacientes".
Este trabalho representa um exemplo dos avanços na pesquisa de cordoma possibilitados por nosso Programa de Triagem de Drogas, através do qual podemos rapidamente traduzir as descobertas de banco para cama. E graças ao Chordoma Foundation Labs, estamos posicionados para ajudar nossos colaboradores a acompanhar novas estratégias terapêuticas potenciais mais rapidamente do que nunca.
Estamos profundamente gratos a todos os doadores cuja generosidade tornou este trabalho possível, particularmente à equipe Mac e à família de outro paciente com cordoma.
Subscrever os últimos avanços da pesquisa
Para se manter atualizado sobre os últimos avanços na ciência do cordoma, ser notificado sobre novas oportunidades de financiamento e conhecer os recursos adicionais que se tornam disponíveis para você, inscreva-se para nosso boletim informativo.