Um novo nível de urgência: 2022 em revisão

Uma mensagem de nosso diretor executivo, Josh Sommer:

Um objetivo chave da Fundação Chordoma sempre foi dar àqueles de nós afetados por esta doença uma maneira de impulsionar a busca de melhores tratamentos a uma velocidade que corresponda ao nosso senso de urgência pessoal.

Para mim, enfrentar uma recorrência este ano trouxe esse senso de urgência a um novo nível. Felizmente, ao longo dos últimos quatro meses eu me recuperei de uma cirurgia bem sucedida, ao longo do caminho experimentei a alegria de conhecer nosso segundo filho, e esta semana recebi a boa notícia de que minha última varredura não mostra nenhuma evidência de doença (história mais longa aqui). Não há realmente palavras para descrever a sorte e a gratidão que sinto.

Estou terminando este ano com uma maior esperança para o futuro graças a uma série de marcos encorajadores na Chordoma Foundation. Aqui estão alguns dos muitos motivos de otimismo que surgiram a partir de 2022:

• Três ensaios clínicos apoiados pela FC foram concluídos testando os medicamentos pemetrex, afatinibe e nivolumab; os resultados deverão ser divulgados no próximo ano.
• Dois novos ensaios clínicos foram abertos a pacientes com cordoma com base em dados gerados através do Programa de Triagem de Drogas da Fundação: um ensaio da Fase 1 testando um medicamento experimental chamado FHD-609 para pacientes com cordoma mal diferenciado, e um ensaio da Fase 2 no MD Anderson testando o medicamento aprovado cetuximab.
• Nosso novo Programa de Assistência em Ensaios Clínicos está ajudando a aliviar a carga financeira da participação em ensaios e permitir que os ensaios progridam mais rapidamente (oito de dez pacientes no ensaio do cetuximab têm confiado nele).
• Aforte eficácia pré-clínica de dois medicamentos estudados em nosso Programa de Triagem de Medicamentos foi apresentada na conferência anual da Associação Americana de Pesquisa do Câncer, possivelmente preparando o caminho para futuros ensaios clínicos.
• Descobertas marcantes foram relatadas por bolsistas e colaboradores da CF, incluindo o catálogo mais completo dos alvos terapêuticos potenciais do cordoma até o momento, e insights fundamentais(aqui e aqui) sobre como o cordoma interage com o sistema imunológico.
• Fizemos novos investimentos para levar a imunoterapia ao cordoma , incluindo a validação de um novo modelo de camundongo para testar imunoterapias, o início das primeiras experiências nesse modelo, e doações em parceria com o Instituto de Pesquisa do Câncer para apoiar dois projetos de pesquisa em imunoterapia de alto impacto.
  
• Lançamos o Chordoma Foundation Labs - o primeiro laboratório 100% dedicado à pesquisa de cordomas.

Juntos, estes avanços antecipam uma próxima expansão da caixa de ferramentas disponível para pacientes cujos tumores não podem ser controlados com cirurgia e radiação, e me levam a acreditar que pacientes como eu têm uma chance real de superar esta doença.

Mais significativamente, ter nosso próprio laboratório interno está provando ser uma mudança para a capacidade da Fundação de trazer urgência ao processo de desenvolvimento do tratamento. No primeiro ano do laboratório, estabelecemos a capacidade de executar de forma rápida, eficiente e confiável uma variedade de experimentos importantes em um painel de mais de 20 linhas de células de cordoma - uma capacidade que não existe em nenhum outro lugar do mundo. Já estamos vendo como isto está permitindo que idéias sejam perseguidas e perguntas sejam respondidas com velocidade sem precedentes.

Como exemplo, no espaço de algumas semanas e por apenas alguns milhares de dólares, pudemos responder a uma pergunta feita por nosso Conselho Consultivo Médico, que foi importante para a iluminação verde de um conceito de ensaio clínico. Anteriormente, responder a esta pergunta teria levado muitos meses - se isso tivesse acontecido de alguma forma. Em outro caso, nosso laboratório validou uma hipótese não satisfeita gerada há vários anos por um de nossos bolsistas, abrindo finalmente a porta para uma empresa parceira conosco para testar um de seus medicamentos em modelos de camundongos por meio de nosso Programa de Triagem de Drogas. E em colaboração com os investigadores do Massachusetts General Hospital, geramos evidências iniciais de que muitos cordomas poderiam ser particularmente vulneráveis a terapias que exploram um fenômeno conhecido como estresse de replicação - uma percepção que estamos desenvolvendo imediata e vigorosamente com estudos adicionais.

Mas isto é apenas o começo para nosso laboratório. Este mês, adicionamos um segundo cientista na bancada e começamos a construir capacidades para testar imunoterapias e medicamentos emergentes visando o principal calcanhar de Aquiles do cordoma, a brachyury. Seguindo adiante, esta é uma plataforma que pode escalar para atender à crescente demanda dos colaboradores acadêmicos e da indústria, e perseguir com agilidade as pistas emergentes de vários projetos de descoberta de alvos em andamento que estamos apoiando.

Graças a este e outros investimentos que temos feito nos últimos anos, e à generosidade infalível dos muitos apoiadores que tornam nosso trabalho possível, o próximo ano promete trazer ainda mais motivos de esperança. Além de aumentar a capacidade do laboratório, algumas das principais prioridades da Fundação para o ano que vem incluem:

• Financiamento de pesquisas para identificar proteínas na superfície celular do cordoma que possam servir como alvos para uma variedade de abordagens terapêuticas poderosas
• Parceria com empresas para avançar no desenvolvimento de medicamentos brachyury
• Iniciando testes clínicos para vários medicamentos que demonstraram atividade convincente em modelos de células e ratos
• Construir mais capacidade para aumentar a velocidade e eficiência da pesquisa clínica, inclusive através da expansão de nosso Programa de Assistência à Pesquisa Clínica, e contratando nosso primeiro Chefe de Pesquisa Clínica
• Continuando a expandir nosso apoio e recursos para pacientes e famílias em todo o mundo

Quem sabe quanto mais tempo terei para correr esta corrida, mas sinto-me com muita sorte de poder continuar nela por enquanto, e estou mais entusiasmado do que nunca pelo trabalho que tenho pela frente.

Também estou emergindo deste ano com um profundo novo senso de apreço: pelos membros da equipe capaz da Chordoma Foundation que brilharam este ano como nunca antes (a propósito, estamos contratando!), pelos médicos e enfermeiras que cuidam de pacientes com esta doença, por todos os recursos agora disponíveis para sobreviventes como eu, e pela força e conforto que vem das conexões com outros nesta comunidade. Apreciei o retorno de nossa Conferência Comunitária de cordomas pessoalmente neste outono, e estou ansioso para me reconectar com muitos amigos e colegas em nossa próxima Conferência Comunitária Internacional de cordomas e Oficinas de Pesquisa em Boston no próximo verão.

Enquanto isso, quero agradecer de todo coração a todos que estão conosco nesta busca. Por fim, vocês são a razão pela qual eu tenho esperança.

Avante!

Josh