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Tratamento de doenças avançadas e metastáticas


Opções de terapia com medicamentos

Quando a cirurgia e a radiação não são mais as melhores opções de tratamento, as terapias medicamentosas devem ser consideradas. Esta lista pode ajudá-lo a entender estes tratamentos e pesquisar suas opções.

  1. Recursos
  2. Opções de terapia com medicamentos

Como posso utilizar esta lista?

O objetivo deste recurso é ajudar você e seu médico se você estiver considerando terapias medicamentosas, seja através de um ensaio clínico, prescrição fora do rótulo, ou uso compassivo.

As tabelas abaixo incluem terapias medicamentosas correspondentes a todos os mecanismos de ação que os consultores médicos e científicos da Chordoma Foundation identificaram como relevantes para o tratamento do cordoma E disponíveis aos pacientes através de um ensaio clínico, prescrição fora do rótulo ou uso compassivo. O mecanismo de ação de uma terapia medicamentosa é a forma pela qual ela ataca as células tumorais. Por exemplo, o mecanismo de ação de um inibidor de EGFR é o de "desligar" a função da proteína EGFR. A proteína EGFR também é referida como o alvo da droga.

Algumas coisas importantes a serem lembradas ao pesquisar esta lista:

  • Se você tiver resultados de testes moleculares de seu tumor, você e seu médico devem levar esses resultados em consideração ao considerar as opções listadas abaixo. Seus resultados podem priorizar um determinado tratamento para você, não importa onde ele esteja incluído nesta lista.
  • Da mesma forma, sua situação atual e seu histórico médico individual podem indicar ou descartar certas terapias.
  • As terapias desta lista podem não estar disponíveis para todos os pacientes. Por exemplo, terapias novas e experimentais só estão disponíveis através de ensaios clínicos, e os ensaios clínicos têm um número limitado de locais. Receitas fora do rótulo para medicamentos aprovados para outros tipos de tumores podem não ser pagas pelos provedores de seguros ou permitidas pelos sistemas nacionais de saúde. Além disso, os programas de uso compassivo podem não estar disponíveis ou os programas podem ter qualificações tais como país de residência ou nível de renda.
  • Há ensaios clínicos nesta lista que não estão inscrevendo especificamente pacientes com cordoma, mas que estão abertos a pacientes com tumores sólidos avançados. Não podemos garantir que estes ensaios ou todos os centros de ensaio aceitarão pacientes com cordoma. Seu médico pode ajudá-lo a entrar em contato com os centros de ensaio para determinar se você é elegível.

Recomendações do Conselho Consultivo Médico

Se você estiver considerando terapias medicamentosas, o Chordoma Foundation Medical Advisory Board recomenda que você consulte um oncologista médico experiente em terapias medicamentosas que possam ser adequadas para você com base em seu tumor individual e situação médica, levando em consideração toda a gama de opções e evidências associadas, incluindo as apresentadas aqui na lista de opções de terapia medicamentosa da Chordoma Foundation.

Terapias com evidências publicadas de um ensaio clínico de cordoma

Esta tabela inclui todas as terapias que publicaram evidências de um estudo clínico prospectivo de Fase 1 ou Fase 2 que incluiu pacientes com cordoma. Se um medicamento for destinado a um tipo específico de tumor ou se uma certa mutação for necessária para a elegibilidade de um ensaio clínico, esses detalhes são incluídos entre parênteses, juntamente com o medicamento ou ensaio.

É importante observar que os resultados dos ensaios clínicos nem sempre mostram que uma terapia tem benefícios para os pacientes. Tenha em mente que esta informação deve ser uma das muitas ferramentas que você e seu médico podem usar no processo de tomada de decisão. Links para as evidências publicadas para cada terapia estão incluídos na tabela abaixo para facilitar o seu acesso e de seu médico e determinar o que os dados suportam e o que é melhor para sua situação individual. Se você precisar de ajuda com alguma das informações abaixo, entre em contato com o Patient Navigator.

NOME DO MEDICAMENTO

OBJETIVO

TIPO DE TERAPIA

DISPONIBILIDADE

RESULTADOS DE ESTUDOS PUBLICADOS

pemetrexede (Alimta®)

Antifolato

Quimioterapia

Fora do rótulo

PubMed, 2023

lapatinibe (Tykerb®)

EGFR, HER2

Terapia direcionada

Fora do rótulo

PubMed, 2013

tazemetostat (Tazverik®) [para pacientes INI1/SMARCB1-negativos, pouco diferenciados]

EZH2

Terapia direcionada

Ensaio clínico: NCT05407441 [para INI1/SMARCB1-negativo, pouco diferenciado; somente para pacientes pediátricos e adultos jovens]
Não autorizado

pembrolizumabe (Keytruda®)

PD-1

Inibidor do ponto de controle imunológico

Fora do rótulo

PubMed, 2023

durvalumabe (Imfinzi®) + tremelimumabe (Imjudo®)

PD-L1 + CTLA-4

Inibidores do ponto de controle imunológico

Fora do rótulo

PubMed, 2022

imatinibe (Gleevec®)

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL

Terapia direcionada

Fora do rótulo

PubMed, 2012

nilotinibe (Tasigna®) + radiação

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL

Terapia direcionada

Fora do rótulo

PubMed, 2018

sorafenibe (Nexavar®)

PDGFR, VEGFR, RAF/MEK/ERK

Terapia direcionada

PubMed, 2015

sunitinibe (Sutent®)

PDGFR, VEGFR, c-KIT

Terapia direcionada

Fora do rótulo

PubMed, 2009

imatinibe (Gleevec®) + ciclofosfamida (Cytoxan®)

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinibe) + replicação de DNA (ciclofosfamida)

Terapia direcionada + quimioterapia

Fora do rótulo

PubMed, 2013

imatinibe (Gleevec®) + everolimus (Afinitor®)

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinibe) + mTOR (everolimus)

Terapias direcionadas

Fora do rótulo

PubMed, 2018

dasatinibe (Sprycel®)

PDGFR, c-KIT

Terapia direcionada

Fora do rótulo

PubMed, 2016

adAPT-001

TGF-beta

Adenovírus oncolítico

PubMed, 2023

rivoceranibe/apatinibe (Aitan®)

VEGFR

Terapia direcionada

Fora do rótulo

PubMed, 2020

regorafenibe (Stivarga®)

VEGFR, c-KIT, PDGFR

Terapia direcionada

PubMed, 2023

Terapias para as quais ainda não foram concluídos os ensaios clínicos de cordoma

Estas tabelas incluem terapias que têm fortes razões para seu uso no cordoma e estão atualmente sendo estudadas em um estudo clínico prospectivo específico de cordoma, publicaram evidências clínicas (em pacientes com cordoma), e/ou publicaram evidências pré-clínicas (em linhas celulares e/ou modelos de camundongos) em cordoma. Cada terapia nesta categoria foi atribuída ao Nível Prioritário 1 ou Nível Prioritário 2 por nossos conselheiros médicos e científicos, conforme definido abaixo. Se um medicamento for destinado a um tipo específico de tumor ou se uma determinada mutação for necessária para a elegibilidade de um ensaio clínico, esses detalhes são incluídos entre parênteses, juntamente com o medicamento ou ensaio.

Clique nas guias de Nível 1 e Nível 2 abaixo para ver a lista completa de terapias em cada nível.

Terapias com forte fundamentação científica para o mecanismo de ação ou alvo

As terapias nesta tabela ou seus alvos foram indicados por nossos consultores médicos e científicos para um estudo mais aprofundado do cordoma. Em alguns casos, os dados pré-clínicos podem ainda não estar publicados ou disponíveis ao público para uma terapia específica.

Se um medicamento for destinado a um tipo específico de tumor ou se uma certa mutação for necessária para a elegibilidade de um ensaio clínico, esses detalhes são incluídos entre parênteses, juntamente com o medicamento ou ensaio.

OBJETIVO

MEDICAMENTOS DISPONÍVEIS OFF-LABEL

MEDICAMENTOS DISPONÍVEIS EM ESTUDOS CLÍNICOS

LINKS OU RESUMOS DE EVIDÊNCIAS EXISTENTES

ATR

N/A

Resumo dos dados em breve

Braquiúria

N/A

O brachyury é altamente expresso em praticamente todos os cordomas e não em tecidos saudáveis, de modo que as vacinas contra o brachyury podem, em teoria, provocar uma forte resposta imunológica voltada especificamente para as células do cordoma, poupando as células normais não cancerosas. Várias vacinas de braquiúro foram desenvolvidas por diferentes empresas e testadas em ensaios clínicos para pacientes com cordoma. Até o momento, os resultados têm sido variados.

CDK4/6

abemaciclibe (Verzenio®)
ribociclibe (Kisqali®)

PubMed
Dados do Figshare da Chordoma Foundation [ribociclib]
Várias evidências apontam para o potencial de os pacientes com cordoma se beneficiarem dos inibidores de CDK4/6. Isso inclui a descoberta de que a CDK6 é essencial para a sobrevivência das células de cordoma e que vários inibidores da CDK4/6 interrompem o crescimento das células de cordoma e reduzem significativamente o crescimento de tumores de cordoma em camundongos.

CDK9

N/A

KB-0742
fadraciclib(CYC065)

Resumo da conferência [KB-0742]
Recentemente, foi descoberto que os inibidores de CDK9 suprimem a braquiterapia e inibem o crescimento de células de cordoma, e que os inibidores de CDK9 reduzem significativamente o crescimento de tumores de cordoma em camundongos.

Replicação do DNA

ifosfamida (Ifex®)

N/A

A ifosfamida é frequentemente administrada em combinação com outras drogas quimioterápicas para o tratamento de cordoma pouco diferenciado, e há relatos de casos de tais combinações.

Replicação do DNA + timidilato sintase (TS)

temozolomida (Temodar®) + pemetrexede (Alimta®)

N/A

Ambos os medicamentos foram indicados individualmente pelo nosso MAB para estudos adicionais em cordoma e a combinação foi testada em um estudo de Fase 2 em pacientes com outros tipos de tumor.

EGFR

gefitinibe (Iressa®)
panitumumabe (Vectibix®)

O EGFR é frequentemente ativado no cordoma, vários inibidores de EGFR demonstraram eficácia em modelos pré-clínicos de cordoma e houve várias respostas anedóticas aos inibidores de EGFR.

PRMT5

N/A

O gene MTAP é frequentemente co-deletado em tumores de cordoma, juntamente com seu vizinho cromossômico CDKN2A. A perda do MTAP leva à inibição parcial do PRMT5, sensibilizando as células tumorais para inibição adicional do PRMT5 com medicamentos direcionados. Encontre mais informações sobre a exclusão do MTAP aqui.

PARP

olaparibe (Lynparza®)
niraparibe (Zejula®)
talazoparibe (Talzenna®)
rucaparibe (Rubraca®)

PARP + Replicação do DNA

olaparibe (Lynparza®) + temozolomida (Temodar®)

N/A

Dados Figshare da Chordoma Foundation [olaparibe + temozolomida]

PD-1/PD-L1

atezolizumabe (Tecentriq®)

atezolizumabe [para INI1/SMARCB1-negativo, pouco diferenciado]

Há várias séries de casos e inúmeros relatos de casos que indicam que alguns pacientes com cordoma respondem a outros inibidores de PD-1 ou PD-L1.

PDGFR, VEGFR, c-KIT

sunitinibe (Sutent®)

N/A

O PDGFR e o VEGFR são frequentemente ativados no cordoma, vários inibidores do PDGRF e do VEGFR demonstraram eficácia em modelos pré-clínicos de cordoma, e houve várias respostas anedóticas aos inibidores do PDGRF e do VEGFR.

VEGF

bevacizumabe (Avastin®)

N/A

O VEGF é frequentemente ativado no cordoma, vários inibidores de VEGF demonstraram eficácia em modelos pré-clínicos de cordoma e houve várias respostas anedóticas aos inibidores de VEGF.


As informações aqui fornecidas não se destinam a substituir o aconselhamento médico profissional, diagnóstico ou tratamento. Procure sempre o conselho de seu médico ou do médico de seu filho sobre qualquer dúvida que você tenha com relação ao seu cuidado médico ou ao de seu ente querido. Nunca desconsidere conselhos médicos profissionais ou demora em procurá-los por causa de algo que você tenha lido neste website.