Como posso utilizar esta lista?
O objetivo deste recurso é ajudar você e seu médico se você estiver considerando terapias medicamentosas, seja através de um ensaio clínico, prescrição fora do rótulo, ou uso compassivo.
As tabelas abaixo incluem terapias medicamentosas correspondentes a todos os mecanismos de ação que os consultores médicos e científicos da Chordoma Foundation identificaram como relevantes para o tratamento do cordoma E disponíveis aos pacientes através de um ensaio clínico, prescrição fora do rótulo ou uso compassivo. O mecanismo de ação de uma terapia medicamentosa é a forma pela qual ela ataca as células tumorais. Por exemplo, o mecanismo de ação de um inibidor de EGFR é o de "desligar" a função da proteína EGFR. A proteína EGFR também é referida como o alvo da droga.
Algumas coisas importantes a serem lembradas ao pesquisar esta lista:
- Se você tiver resultados de testes moleculares de seu tumor, você e seu médico devem levar esses resultados em consideração ao considerar as opções listadas abaixo. Seus resultados podem priorizar um determinado tratamento para você, não importa onde ele esteja incluído nesta lista.
- Da mesma forma, sua situação atual e seu histórico médico individual podem indicar ou descartar certas terapias.
- As terapias desta lista podem não estar disponíveis para todos os pacientes. Por exemplo, terapias novas e experimentais só estão disponíveis através de ensaios clínicos, e os ensaios clínicos têm um número limitado de locais. Receitas fora do rótulo para medicamentos aprovados para outros tipos de tumores podem não ser pagas pelos provedores de seguros ou permitidas pelos sistemas nacionais de saúde. Além disso, os programas de uso compassivo podem não estar disponíveis ou os programas podem ter qualificações tais como país de residência ou nível de renda.
- Há ensaios clínicos nesta lista que não estão inscrevendo especificamente pacientes com cordoma, mas que estão abertos a pacientes com tumores sólidos avançados. Não podemos garantir que estes ensaios ou todos os centros de ensaio aceitarão pacientes com cordoma. Seu médico pode ajudá-lo a entrar em contato com os centros de ensaio para determinar se você é elegível.
Recomendações do Conselho Consultivo Médico
Se você estiver considerando terapias medicamentosas, o Chordoma Foundation Medical Advisory Board recomenda que você consulte um oncologista médico experiente em terapias medicamentosas que possam ser adequadas para você com base em seu tumor individual e situação médica, levando em consideração toda a gama de opções e evidências associadas, incluindo as apresentadas aqui na lista de opções de terapia medicamentosa da Chordoma Foundation.
Terapias com evidências publicadas de um ensaio clínico de cordoma
Esta tabela inclui todas as terapias que publicaram evidências de um estudo clínico prospectivo de Fase 1 ou Fase 2 que incluiu pacientes com cordoma. Se um medicamento for destinado a um tipo específico de tumor ou se uma certa mutação for necessária para a elegibilidade de um ensaio clínico, esses detalhes são incluídos entre parênteses, juntamente com o medicamento ou ensaio.
É importante observar que os resultados dos ensaios clínicos nem sempre mostram que uma terapia tem benefícios para os pacientes. Tenha em mente que esta informação deve ser uma das muitas ferramentas que você e seu médico podem usar no processo de tomada de decisão. Links para as evidências publicadas para cada terapia estão incluídos na tabela abaixo para facilitar o seu acesso e de seu médico e determinar o que os dados suportam e o que é melhor para sua situação individual. Se você precisar de ajuda com alguma das informações abaixo, entre em contato com o Patient Navigator.
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NOME DO MEDICAMENTO |
OBJETIVO |
TIPO DE TERAPIA |
DISPONIBILIDADE |
RESULTADOS DE ESTUDOS PUBLICADOS |
|---|---|---|---|---|
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pemetrexede (Alimta®) |
Antifolato |
Quimioterapia |
Fora do rótulo |
PubMed, 2023 |
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lapatinibe (Tykerb®) |
EGFR, HER2 |
Terapia direcionada |
Fora do rótulo |
PubMed, 2013 |
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tazemetostat (Tazverik®) [para pacientes INI1/SMARCB1-negativos, pouco diferenciados] |
EZH2 |
Terapia direcionada |
Ensaio clínico: NCT05407441 [para INI1/SMARCB1-negativo, pouco diferenciado; somente para pacientes pediátricos e adultos jovens] |
Resumo da conferência, 2018 |
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pembrolizumabe (Keytruda®) |
PD-1 |
Inibidor do ponto de controle imunológico |
Fora do rótulo |
PubMed, 2023 |
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durvalumabe (Imfinzi®) + tremelimumabe (Imjudo®) |
PD-L1 + CTLA-4 |
Inibidores do ponto de controle imunológico |
Fora do rótulo |
PubMed, 2022 |
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imatinibe (Gleevec®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Terapia direcionada |
Fora do rótulo |
PubMed, 2012 |
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nilotinibe (Tasigna®) + radiação |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Terapia direcionada |
Fora do rótulo |
PubMed, 2018 |
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sorafenibe (Nexavar®) |
PDGFR, VEGFR, RAF/MEK/ERK |
Terapia direcionada |
Ensaio clínico: NCT02693535 |
PubMed, 2015 |
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sunitinibe (Sutent®) |
PDGFR, VEGFR, c-KIT |
Terapia direcionada |
PubMed, 2009 |
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imatinibe (Gleevec®) + ciclofosfamida (Cytoxan®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinibe) + replicação de DNA (ciclofosfamida) |
Terapia direcionada + quimioterapia |
PubMed, 2013 |
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imatinibe (Gleevec®) + everolimus (Afinitor®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinibe) + mTOR (everolimus) |
Terapias direcionadas |
PubMed, 2018 |
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dasatinibe (Sprycel®) |
PDGFR, c-KIT |
Terapia direcionada |
PubMed, 2016 |
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adAPT-001 |
TGF-beta |
Adenovírus oncolítico |
PubMed, 2023 |
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rivoceranibe/apatinibe (Aitan®) |
VEGFR |
Terapia direcionada |
PubMed, 2020 |
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regorafenibe (Stivarga®) |
VEGFR, c-KIT, PDGFR |
Terapia direcionada |
Ensaio clínico: NCT02693535 |
PubMed, 2023 |
Terapias para as quais ainda não foram concluídos os ensaios clínicos de cordoma
Estas tabelas incluem terapias que têm fortes razões para seu uso no cordoma e estão atualmente sendo estudadas em um estudo clínico prospectivo específico de cordoma, publicaram evidências clínicas (em pacientes com cordoma), e/ou publicaram evidências pré-clínicas (em linhas celulares e/ou modelos de camundongos) em cordoma. Cada terapia nesta categoria foi atribuída ao Nível Prioritário 1 ou Nível Prioritário 2 por nossos conselheiros médicos e científicos, conforme definido abaixo. Se um medicamento for destinado a um tipo específico de tumor ou se uma determinada mutação for necessária para a elegibilidade de um ensaio clínico, esses detalhes são incluídos entre parênteses, juntamente com o medicamento ou ensaio.
Clique nas guias de Nível 1 e Nível 2 abaixo para ver a lista completa de terapias em cada nível.
Terapias com forte fundamentação científica para o mecanismo de ação ou alvo
As terapias nesta tabela ou seus alvos foram indicados por nossos consultores médicos e científicos para um estudo mais aprofundado do cordoma. Em alguns casos, os dados pré-clínicos podem ainda não estar publicados ou disponíveis ao público para uma terapia específica.
Se um medicamento for destinado a um tipo específico de tumor ou se uma certa mutação for necessária para a elegibilidade de um ensaio clínico, esses detalhes são incluídos entre parênteses, juntamente com o medicamento ou ensaio.
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OBJETIVO |
MEDICAMENTOS DISPONÍVEIS OFF-LABEL |
MEDICAMENTOS DISPONÍVEIS EM ESTUDOS CLÍNICOS |
LINKS OU RESUMOS DE EVIDÊNCIAS EXISTENTES |
|---|---|---|---|
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ATR |
N/A |
Resumo dos dados em breve |
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CDK4/6 |
abemaciclibe (Verzenio®) |
PubMed |
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CDK9 |
N/A |
Resumo da conferência [KB-0742] |
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Replicação do DNA |
ifosfamida (Ifex®) |
N/A |
A ifosfamida é frequentemente administrada em combinação com outras drogas quimioterápicas para o tratamento de cordoma pouco diferenciado, e há relatos de casos de tais combinações. |
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Replicação do DNA + timidilato sintase (TS) |
temozolomida (Temodar®) + pemetrexede (Alimta®) |
Ambos os medicamentos foram indicados individualmente pelo nosso MAB para estudos adicionais em cordoma e a combinação foi testada em um estudo de Fase 2 em pacientes com outros tipos de tumor. |
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EGFR |
gefitinibe (Iressa®) |
O EGFR é frequentemente ativado no cordoma, vários inibidores de EGFR demonstraram eficácia em modelos pré-clínicos de cordoma e houve várias respostas anedóticas aos inibidores de EGFR. |
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PRMT5 |
N/A |
O gene MTAP é frequentemente co-deletado em tumores de cordoma, juntamente com seu vizinho cromossômico CDKN2A. A perda de MTAP leva à inibição parcial de PRMT5, sensibilizando as células tumorais para inibição adicional de PRMT5 com medicamentos direcionados. Encontre mais informações sobre a exclusão do MTAP aqui. |
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PARP |
olaparibe (Lynparza®) |
Dados Figshare da Chordoma Foundation [olaparib] |
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PARP + Replicação do DNA |
olaparibe (Lynparza®) + temozolomida (Temodar®) |
Dados Figshare da Chordoma Foundation [olaparibe + temozolomida] |
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PD-1/PD-L1 |
atezolizumabe (Tecentriq®) |
atezolizumabe [para INI1/SMARCB1-negativo, pouco diferenciado] |
Há várias séries de casos e inúmeros relatos de casos que indicam que alguns pacientes com cordoma respondem a outros inibidores de PD-1 ou PD-L1. |
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PDGFR, VEGFR, c-KIT |
sunitinibe (Sutent®) |
O PDGFR e o VEGFR são frequentemente ativados no cordoma, vários inibidores do PDGRF e do VEGFR demonstraram eficácia em modelos pré-clínicos de cordoma, e houve várias respostas anedóticas aos inibidores do PDGRF e do VEGFR. |
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VEGF |
bevacizumabe (Avastin®) |
O VEGF é frequentemente ativado no cordoma, vários inibidores de VEGF demonstraram eficácia em modelos pré-clínicos de cordoma e houve várias respostas anedóticas aos inibidores de VEGF. |
As informações aqui fornecidas não se destinam a substituir o aconselhamento médico profissional, diagnóstico ou tratamento. Procure sempre o conselho de seu médico ou do médico de seu filho sobre qualquer dúvida que você tenha com relação ao seu cuidado médico ou ao de seu ente querido. Nunca desconsidere conselhos médicos profissionais ou demora em procurá-los por causa de algo que você tenha lido neste website.