Resultados positivos de ensaios clínicos
Um estudo que apoiamos no St. John's Cancer Institute sugere que a quimioterapia pemetrexed é eficaz em alguns pacientes.
Para frente e para cima
Uma carta de nosso diretor executivo, Josh Sommer
Em 2023, uma massa crítica de avanços científicos, tecnologias emergentes e parcerias de pesquisa, juntamente com novos recursos fornecidos pela Chordoma Foundation Labs, convergiram para oferecer oportunidades sem precedentes para o avanço da pesquisa sobre o cordoma. E essa comunidade se mobilizou de forma significativa para aproveitar essas oportunidades, contribuindo com mais de US$ 7 milhões para impulsionar nossa missão compartilhada e fomentar o progresso ainda maior que está por vir!
Isso incluiu a maior contribuição individual para a pesquisa de cordoma até o momento: uma doação histórica de US$ 4 milhões de Oaz Nir, motivada pela experiência de sua mãe com cordoma e pelo desejo de maximizar as chances de encontrar tratamentos eficazes a tempo para aqueles que atualmente enfrentam essa doença. Juntamente com o generoso apoio de outras pessoas, esse investimento catalisador está trazendo um novo nível de velocidade e escala à nossa busca por melhores tratamentos.
Como você lerá neste relatório, 2023 marcou o início dessa inflexão, com avanços recordes no avanço dos ensaios clínicos, testes de conceitos terapêuticos promissores em laboratório, apoio a projetos de pesquisa inovadores para identificar a próxima onda de possíveis abordagens terapêuticas e muito mais. Mas isso é realmente apenas o começo, preparando o terreno para que possamos almejar mais alto e avançar ainda mais rápido nos próximos anos.
Com um senso de urgência ainda maior após minha recorrência em 2022, não há palavras para descrever adequadamente o otimismo que os desenvolvimentos do ano passado proporcionaram, nem a gratidão que sinto por todos aqueles que os tornaram possíveis.
Um dia, as pessoas afetadas por essa doença não terão mais suas vidas ameaçadas por ela e, quando isso acontecer, será porque pessoas como vocês acreditaram que esse é um problema solucionável e fizeram o possível para resolvê-lo.
Até que esse dia chegue, estou ansioso para seguirmos juntos para garantir que todos em nossa comunidade, independentemente de onde morem ou de suas circunstâncias, recebam o apoio e os cuidados de que precisam e tenham cada vez mais motivos para ter esperança.
Em frente!
Josh
Dedicação
À medida que avançamos, lembramos daqueles cujas vidas foram ceifadas pelo cordoma, sabendo que sua experiência e suas contribuições para nossa comunidade estão para sempre incorporadas à melhoria das perspectivas para aqueles que enfrentam essa doença.
Dedicamos o relatório anual deste ano ao nosso amigo e apoiador de longa data Rodolfo Roye, que faleceu no final de 2023 após uma luta de 25 anos contra essa doença. Nos últimos dez anos, Rodolfo e a família Roye investiram substancialmente em pesquisas que foram fundamentais para a descoberta de novos alvos terapêuticos, a criação do nosso Programa de Triagem de Medicamentos e o apoio a vários estudos clínicos que agora estão dando frutos.
Sempre apreciaremos o apoio incondicional de Rodolfo à nossa missão, seu incentivo constante e o papel extraordinário que ele e sua família desempenharam na realização dos avanços dos quais agora derivamos tanta esperança.
(Foto: Rodolfo Roye [R] com a esposa Lourdes e Stuart Schreiber, Ph.D., Broad Institute of MIT and Harvard)
Avanços nas pesquisas | 2023
Progresso no contínuo de P&D
Em 2023, houve avanços significativos nas pesquisas com potencial para melhorar as opções de tratamento em vários horizontes de tempo.
Para os pacientes que precisam de melhores tratamentos no curto prazo, avançamos um recorde de 8 ensaios clínicos testando medicamentos existentes aprovados ou em desenvolvimento para outros tipos de câncer. Paralelamente, nos concentramos em preencher o pipeline de futuras terapias, testando 13 medicamentos mais promissores em laboratório para gerar os dados necessários para justificar novos ensaios clínicos e apoiando 14 projetos de pesquisa básica e translacional com potencial para revelar opções terapêuticas novas e mais personalizadas.
Este ano, também continuamos a preparar o terreno para mais progresso nas pesquisas por meio de acréscimos à nossa infraestrutura facilitadora de pesquisa, como o primeiro modelo de rato de cordoma sacral, uma ferramenta que permite aos cientistas estudar 95 tumores do nosso Biobanco em paralelo e mais dados disponíveis ao público.
Juntos, esses esforços, juntamente com investimentos em pesquisas anteriores, culminaram em resultados compartilhados em 9 publicações e pôsteres revisados por pares .
(Foto: Pesquisadores da NYU, Drs. David Zagzag, Chandra Sen, Kristyn Galbraith e Matija Snuderl, juntamente com Josh Sommer e a pesquisadora da Northwestern, Dra. Catalina Lee-Chang)
Avanços nas pesquisas | 2023
Marcos da pesquisa clínica
O mais notável na frente de pesquisa clínica foram os resultados do estudo clínico com pemetrexede que apoiamos: Dos 14 pacientes do estudo, 10 tiveram seus tumores estabilizados ou reduzidos, e a maioria apresentou melhorias sintomáticas - o melhor resultado de qualquer terapia testada até o momento.
Com base nas descobertas animadoras desse pequeno estudo, iniciamos estudos no Chordoma Foundation Labs para identificar medicamentos que possam ter sinergia com o pemetrexed e concedemos uma doação de quase US$ 600 mil ao St. John's Cancer Institute para possibilitar um estudo de fase II maior, testando o pemetrexed em combinação com o inibidor de ponto de verificação imunológico pembrolizumab (Keytruda).
Além disso, os resultados preliminares do estudo em andamento com cetuximabe que estamos apoiando foram apresentados no International Chordoma Research Workshop deste ano, indicando que vários pacientes estão se beneficiando dessa terapia. Com base em várias respostas no primeiro estágio do estudo, fornecemos financiamento para expandir o estudo para um total de 29 pacientes.
O rápido acúmulo e a expansão do estudo do cetuximabe foram facilitados pelo nosso novo Programa de Assistência a Estudos Clínicos, que reduziu o ônus financeiro da participação no estudo para 11 pacientes em 2023. Se o financiamento permitir, esperamos poder oferecer esse programa a outros pacientes em estudos futuros.
Por fim, com base nos dados gerados pelo Chordoma Foundation Labs e pelo nosso Drug Screening Program, cinco novos estudos foram abertos para pacientes com cordoma em 2023 e o planejamento avançou para três estudos futuros.
(Foto: Tom Giarratana, participante de um estudo clínico, e sua filha Lily)
Testimonial
Avanços nas pesquisas | 2023
Laboratórios da Fundação Chordoma
OChordoma Foundation Labs (CF Labs) continua a trazer um novo nível de velocidade e eficiência ao processo de desenvolvimento de tratamentos. Este ano, nossos cientistas descobriram novos insights sobre medicamentos (e combinações de medicamentos) que podem ser eficazes contra o cordoma e como esses conceitos de tratamento podem ser aplicados de forma personalizada.
Em um exemplo notável, um colaborador de pesquisa levantou a hipótese de que um fenômeno chamado estresse de replicação poderia ser explorado no cordoma e procurou o CF Labs para explorá-lo rapidamente. Em poucos meses, confirmamos que os medicamentos que têm como alvo o estresse de replicação são altamente ativos em células de cordoma e eficazes na estabilização ou redução de tumores de cordoma em camundongos. Como resultado, nosso Conselho Consultivo Médico endossou dois conceitos relevantes para testes clínicos.
Em outro projeto importante, identificamos um possível biomarcador de resistência a uma classe de medicamentos denominados inibidores de EGFR, que estão demonstrando atividade antitumoral em alguns pacientes com cordoma no estudo em andamento do cetuximabe e no estudo recentemente concluído do afatinibe. Esse biomarcador preditivo poderia ajudar a identificar os pacientes com maior probabilidade de se beneficiarem dessa classe de medicamentos amplamente utilizada, ao mesmo tempo em que pouparia outros pacientes de um tratamento que provavelmente não funcionaria para eles.
Os resultados de ambos os projetos foram compartilhados em pôsteres na reunião anual da Associação Americana de Pesquisa sobre o Câncer (AACR) - a maior conferência de ciência do câncer do mundo - e foram publicados em nosso repositório público de dados para permitir que outros pesquisadores se baseiem rapidamente em nossas descobertas.
(Foto: O diretor do CF Labs, Dan Freed, PhD, em nosso Workshop Internacional de Pesquisa sobre Cordoma)
Avanços nas pesquisas | 2023
Descoberta de medicamentos com braquiterapia
Acredita-se que a braquiúria seja a maior vulnerabilidade do cordoma, e a descoberta de medicamentos para combatê-la continuou a ser uma das principais prioridades. Este ano, desenvolvemos quatro novos recursos de teste no CF Labs para avaliar compostos direcionados à braquiterapia e permitir que pesquisadores e empresas busquem mais facilmente o desenvolvimento de medicamentos para braquiterapia. Paralelamente, lançamos nosso primeiro programa interno de descoberta de medicamentos com o objetivo de criar compostos que pudessem ser incorporados a uma classe emergente de medicamentos denominados degradadores de proteínas para localizar e destruir a braquiúria nas células.
(Foto: colônias de bactérias projetadas para produzir brachyury no CF Labs)
Principais histórias de pesquisa
Agradecemos imensamente nossos beneficiários, colaboradores e todos os pesquisadores do mundo inteiro cuja energia e dedicação estão mudando o cenário do tratamento do cordoma.
Aqui estão algumas das histórias mais notáveis resultantes de nosso trabalho conjunto em 2023.
Seis novos subsídios concedidos
Nossos investimentos abrirão as portas para a próxima onda de opções de tratamento.
Um teste para orientar o atendimento personalizado
Com o nosso apoio, um novo consórcio multinacional está estudando se um novo teste pode prever quais pacientes provavelmente se beneficiarão da radiação após a cirurgia.
Identificação de possíveis opções terapêuticas
Trabalhando com parceiros do Massachusetts General Hospital e da Duke University, os cientistas do CF Labs descobriram duas novas classes de medicamentos com grande potencial para o cordoma.
Criar uma comunidade para impulsionar o progresso
Em julho, realizamos nosso mais recente Workshop Internacional de Pesquisa sobre Cordoma e Conferência Comunitária em Boston, que reuniu cerca de 200 pesquisadores, clínicos, pacientes e familiares de todo o mundo. Ambos os eventos foram profundamente energizantes e uma prova de como essa comunidade é especial. Confira a recapitulação aqui.
Um destaque especial foi a nossa cerimônia de premiação Uncommon Awards, uma tradição edificante que reconhece os membros da comunidade que fizeram contribuições notáveis para a nossa missão de várias maneiras.
Testimonial
Educação e recursos | 2023
Ajudando os pacientes a obter os melhores resultados
Este ano, continuamos a servir como um recurso confiável para pacientes e cuidadores de pacientes com cordoma, trazendo experiência, conexão e esperança para o que, de outra forma, poderia ser uma jornada desconcertante e solitária.
Nossos orientadores de pacientes forneceram orientação gratuita e personalizada a 577 pacientes e cuidadores - nosso maior volume anual de casos até o momento e um aumento de quase 30% nos casos atendidos em relação a 2022.
Também avaliamos e adicionamos quase três dúzias de novos especialistas em cordoma de todo o mundo ao nosso Diretório de Médicos.
(Foto: Marie Perillo com o marido e paciente Jack Dworkin; ambos também são membros do nosso Conselho Consultivo Comunitário)
Educação e recursos | 2023
Conectando a comunidade do cordoma
O Chordoma Connections, nossa comunidade on-line, é um fórum vibrante e privado para que pacientes com cordoma e familiares possam se conectar uns com os outros 24 horas por dia, 7 dias por semana. Em 2023, relançamos o Chordoma Connections em uma plataforma mais moderna e fácil de usar, com um diretório de membros, mensagens diretas e bate-papo, tópicos de discussão e muito mais. Também disponibilizamos a plataforma como um aplicativo móvel (download: Apple ou Google Play).
Além disso, adicionamos quatro novos Guias de Pares treinados ao nosso programa Peer Connect, no qual os pacientes e cuidadores podem se inscrever para serem combinados com alguém cujas experiências com o cordoma sejam semelhantes.
Educação e recursos | 2023
Expandindo nosso suporte globalmente
Nosso objetivo final é oferecer apoio a todos os indivíduos afetados pelo cordoma, independentemente da localização geográfica, e em 2023 demos grandes passos nessa direção. Por exemplo, lançamos nosso site em mais seis idiomas e estreamos nosso Mapa da Comunidade do Cordoma, incluindo 4.122 pacientes em todo o mundo. Além disso, nossa nova plataforma Chordoma Connections introduziu grupos de discussão dedicados para membros em seis países fora dos EUA, sendo a Índia a mais recente adição. E demos as boas-vindas a três novos embaixadores voluntários: Misty Bland, da Austrália, Wally van Laarhoven, da Holanda, e Carolina Herzfeld, da Alemanha.
Como resultado, aumentamos significativamente nosso alcance global: mais da metade dos novos visitantes do nosso site e quase metade de todos os casos de Patient Navigation agora são originários de fora dos EUA.
(Foto: A gerente do programa Kimberley de Haseth e a embaixadora alemã Irene Badura)
Nossa equipe | 2023
Maior capacidade de impulsionar o progresso
Para atender de forma proativa às crescentes oportunidades e necessidades de pesquisa clínica, este ano tivemos o prazer de recrutar Greg Cote, MD, PhD, um dos principais oncologistas médicos de cordoma do mundo, como nosso Lead Clinical Research Advisor. Nessa nova função de meio período, o Dr. Cote liderará nossos esforços mundiais para simplificar e acelerar o desenvolvimento clínico de novos tratamentos para cordoma.
Além disso, demos as boas-vindas a Dani Pike, uma sobrevivente de cordoma, como nosso primeiro Diretor de Desenvolvimento e Engajamento para ajudar a conectar os membros de nossa comunidade com oportunidades de se envolver em nossa missão.
Também adicionamos novas vozes incríveis ao nosso Conselho Consultivo da Comunidade: Frankie Cordero, Allen Cragin, Jack Dworkin, Nancy Forte, Karen Hermanson, Marie Perillo e Tyler Simmet.
Por fim, comemoramos as contribuições extraordinárias da nossa diretora de operações de longa data, Tammy Silverthorne, e dos membros do conselho Ingemar Lanevi e Julie Song ao concluírem seu tempo na nossa equipe. Seus muitos anos de serviço, trabalho árduo e conselhos sábios foram fundamentais para criar uma base sólida para nosso crescimento e sustentabilidade contínuos.
(Foto: Dani Pike e Kaitlin Slepian, membros da equipe)
2023 Doadores
Obrigado por impulsionar nosso progresso!
Graças ao generoso apoio de nossa comunidade, 2023 marcou um novo recorde de US$ 7,4 milhões em financiamento para nossa missão. Agradecemos sinceramente cada doação e estamos admirados com o que esta pequena, mas poderosa comunidade é capaz de realizar em conjunto. Expanda cada seção abaixo para ver as muitas pessoas e organizações cujas doações se somaram para fazer de 2023 um ano de progresso significativo e duradouro.
(Agradecimentos especiais aos doadores cujas promessas plurianuais tornam possíveis os investimentos de longo prazo que são cruciais para o sucesso de nossa missão. Em consonância com nosso método contábil baseado em acumulação, o valor total das promessas plurianuais é reconhecido no ano em que a promessa é feita. Os pagamentos de promessas são indicados nos relatórios anuais dos anos subsequentes com um *, mas não contribuem para a receita naquele ano).
É muito importante para nós reconhecer cada doação com precisão e de acordo com os desejos de cada doador. Se tivermos cometido algum erro ou omissão nas listas acima, pedimos desculpas e estamos ansiosos para corrigi-los. Agradecemos que entre em contato conosco pelo e-mail development@chordoma.org em caso de dúvidas, comentários ou correções.
Nosso Formulário 990 do IRS e demonstrações financeiras auditadas serão adicionados a este relatório quando finalizados. Os formulários 990 e os demonstrativos financeiros dos anos anteriores podem ser encontrados aqui.
(Foto: O paciente Richard Westin com a esposa Karen [ambos ao centro] e os membros da equipe da Chordoma Foundation Labs, cujo trabalho foi apoiado pela família)
Tomando medidas até 2023
Um novo nível de doação, um novo nível de velocidade
Depois de apoiar sua mãe durante o diagnóstico e o tratamento, Oaz Nir queria garantir que sua mãe e os pacientes com cordoma de todo o mundo tivessem acesso a tratamentos mais eficazes o mais rápido possível. "Quando tomei conhecimento da Chordoma Foundation, ficou claro que o trabalho deles estava catalisando o progresso da pesquisa mais rapidamente do que o normal e que, com recursos adicionais, havia uma oportunidade de levar terapias urgentemente necessárias aos pacientes ainda mais rapidamente", diz Oaz.
Com base nessa constatação, a Oaz destinou extraordinários US$ 4 milhões para ajudar a elevar os esforços coletivos de nossa comunidade a um novo patamar. Esses fundos, juntamente com as contribuições de outras pessoas, estão nos permitindo buscar muitas das oportunidades de pesquisa atuais mais promissoras em um cronograma acelerado, ao mesmo tempo em que abrem as portas para uma vasta gama de novas oportunidades e estabelecem as bases para um progresso ainda mais significativo no futuro próximo.
Estamos inspirados por esse presente transformador para almejar mais alto e avançar mais rápido, e mal podemos esperar para fazer parcerias com todos os que têm a mesma motivação.
Testimonial
Tomando medidas | 2023
Pagando adiante
Quando Zach Martin foi diagnosticado com cordoma sacral em 2021, ele entrou em contato com nossos Patient Navigators para obter orientação. Eles o colocaram em contato com uma guia de colegas: Susan Hall, uma colega sobrevivente de cordoma sacral. Susan forneceu a Zach informações valiosas sobre o que esperar durante sua jornada de tratamento e ofereceu a empatia necessária durante um período difícil de sua vida.
Após sua cirurgia, Zach se inspirou para retribuir à comunidade do cordoma. Ele concluiu nosso treinamento para se tornar um Guia de Pares voluntário, ansioso para oferecer o mesmo apoio a outras pessoas que a Susan havia dado a ele.
Zach também estava motivado a ajudar a melhorar as opções de tratamento para o cordoma. Reconhecendo essa necessidade, ele e sua esposa, Lauren, fizeram contribuições significativas para o nosso Programa de Assistência a Estudos Clínicos. Esse programa não apenas facilita o acesso dos pacientes com cordoma aos estudos clínicos, mas também contribui para o sucesso dos estudos, beneficiando futuros pacientes.
"Nossa família é grata pelas pesquisas, informações e conexões pessoais da Chordoma Foundation, que não só nos ajudaram, mas também a muitos outros", diz Zach. Agradecimentos sinceros à família Martin por sua generosidade.
(Foto: Zach Martin e família)
Arrecadação de fundos para a comunidade
As pessoas que organizam campanhas de arrecadação de fundos on-line e pessoalmente desempenham um papel fundamental no avanço de nossa missão de desenvolver novas terapias e fornecer serviços essenciais para aqueles que enfrentam essa doença.
Stephanie Finley, uma apoiadora de longa data e sobrevivente cuja família arrecadou mais de US$ 125.000, diz: "Nossa arrecadação anual de fundos é uma chance de compartilhar minha história de cordoma com meus amigos e familiares e dar a eles a oportunidade de ajudar a garantir que pacientes com cordoma como eu tenham melhores tratamentos disponíveis no futuro."
Aqui estão apenas alguns exemplos dos eventos criativos organizados por nossa comunidade este ano. Somos sinceramente gratos a todos os angariadores de fundos, cuja ânsia de mobilizar a generosidade de suas redes está fazendo a diferença para todos os afetados pelo cordoma.
Chloe luta contra o cordoma
Bebidas, dança e cachorros! A criativa festa de aniversário anual da família Finley para sua cachorrinha, Chloe, arrecadou US$ 60.000 graças ao generoso apoio dos participantes da festa.
#MissãoMatteo
Em memória de seu filho Matteo, que faleceu de cordoma, a família DiFolco organizou seu primeiro #MissionMatteo Charity Golf Classic para apoiar a pesquisa de cordoma pediátrico.
Festa de um em um milhão
Mick Potempa, sobrevivente de cordoma, e sua esposa, Noreen, comemoraram recentemente seu 50º aniversário de casamento. Em vez de presentes, eles solicitaram doações para melhorar o tratamento do cordoma, elevando o total de arrecadação de fundos ao longo de sua vida para mais de US$ 375 mil.
Pub Crawl para Cameron
Essa tradição animada, organizada pela família Riccomini, arrecadou um valor recorde em seu 11º ano consecutivo. O evento se concentra em ajudar na pesquisa de cordoma pediátrico em memória de Cameron Riccomini.
Pesquisa Sloane Swanton 5K
Depois de perder sua filha pequena, Sloane, por causa de um cordoma, a família Swanton empreendeu várias iniciativas importantes de arrecadação de fundos. Em 2023, centenas de pessoas em Ohio calçaram seus tênis para arrecadar mais de US$ 25 mil para a pesquisa de cordoma pediátrico.
Steppin' Out for Chordoma
John Mainey vem organizando eventos em memória de seu filho, Chuck, há muitos anos. Este ano, ele caminhou 71.000 passos em um único dia, aumentando a conscientização e os fundos para o desenvolvimento do tratamento do cordoma.
Swing Fore the Cure
Maggie e Jon Bates reuniram seus amigos e familiares em um dia de camaradagem no campo de golfe, dando continuidade a uma tradição de uma década iniciada por seu amigo e falecido paciente com cordoma Jeff Schilling.
Equipe Chordoma
A amada e crescente tradição de corrida do sobrevivente de Chordoma Steven Mandel já arrecadou mais de US$ 450.000 até o momento. Os angariadores de fundos da Equipe Chordoma deste ano também incluíram Frankie e Marea Cordero, Andrew Davidson, Jack Dworkin, Alex Olsson, Marie Perillo e Matt Sauerhoff.
Arrecadação de fundos virtual
Pessoas como Irene Badura, Sharon Berlan, Frankie Cordero, Beth Cullinan, Jessica Horton (foto), Tim McCormack e muitos outros organizaram campanhas de arrecadação de fundos on-line - a maneira mais fácil de arrecadar fundos para curas.
Testimonial
Tomando medidas | 2023
Cada doação acelera as curas
Uma nova onda de terapias para cordoma está no horizonte: tratamentos que podem reduzir os tumores, evitar a recorrência e preservar a qualidade de vida dos pacientes.
Sua doação de hoje nos permitirá dar os próximos passos imediatos em direção a esses tratamentos: como a realização de experimentos adicionais em nosso laboratório, o início de novos ensaios clínicos, a expansão do nosso Programa de Assistência a Ensaios Clínicos e muito mais.
Juntos, nossos investimentos contínuos podem mudar drasticamente a perspectiva dessa doença em nossas próprias vidas.
(Foto: Mick e Noreen Potempa)
Testimonial